イオニスの代謝異常治療薬、高濃度の脂肪の一種を低下させる試験結果
イオニス・ファーマシューティカルズ (ONS.O)は火曜日、同社の実験薬が代謝障害患者を対象とした後期臨床試験において、最も一般的なタイプの体脂肪の異常な高値を低下させるという主目的を達成したと発表した。
家族性カイロミクロン血症症候群(FCS) として知られる稀な遺伝性疾患は、体内で脂肪が分解されず、極めて高いトリグリセリド値を特徴とする。
FCSは、トリグリセリドを分解するリポ蛋白リパーゼ酵素の欠乏または機能障害によって引き起こされ、血液中に蓄積されると膵臓の炎症につながる。
全米膵臓財団は、FCSは全世界で1〜200万人に1人の割合で発症すると推定している。
イオニス社によれば、新薬候補のオレザルセンは、プラセボと比較してトリグリセリド濃度を統計学的に有意に低下させ、膵臓の炎症も100%抑制したという。
同社は、来年早々にオレザルセンについて米国食品医薬品局に販売申請を行う予定であると述べた。
カリフォルニアに本社を置く医薬品開発会社の株価は、市場前取引で3%上昇し44ドルとなった。
承認されれば、オレザルセンは米国で最初のFCS治療薬となる。
「オレザルセンはFCS患者の新しい標準治療になる可能性があると信じています」とCEOのBrett Monia氏は述べた。
オレザルセンが承認されれば、イオニスの100%子会社として初めて販売されることになる。同社は、バイオジェン BIIBやスイスのノバルティス
NOVNを含む複数の大手製薬会社と提携し、他の治療薬を開発している。