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美国 FDA 批准 Neurocrine Biosciences 的遗传性疾病药物

美国食品和药物管理局网站周五显示,该局已批准Neurocrine Biosciences公司的 NBIX药物用于治疗一种遗传性疾病。

该药的品牌为Crenessity,将与糖皮质激素(一种类固醇)一起使用,以控制患有典型先天性肾上腺皮质增生症的成人和4岁及以上儿童患者的雄激素水平(CAH)。

该公司的一位发言人说,预计这种药物将在大约一周后上市。

CAH是一种罕见的遗传性疾病,影响肾上腺分泌皮质醇和雄激素等激素。

该病患者体内皮质醇分泌不足,而雄激素分泌过多,雄激素是一种类似睾酮的激素。

Crenessity的作用是减少雄激素的过量分泌,从而减少糖皮质激素治疗的用量。

此次批准是基于在182名成人和103名儿童患者中进行的两项试验的结果。

在第一项试验中,122名成人每天两次服用Crenessity,60人服用安慰剂,为期24周。

服用Crenessity的患者每天的糖皮质激素剂量减少了27%,同时雄性激素(雄二酮)的水平也得到了控制,而服用安慰剂的患者只减少了10%。

在第二项试验中,69名儿科患者每天两次服用Crenessity,34名患者每天两次服用安慰剂,持续28周。其中,服用Crenessity的患者每天的糖皮质激素剂量减少了18%,同时激素水平得到了控制,而服用安慰剂的患者糖皮质激素剂量增加了近6%。

这种疾病的患者通常需要大剂量的糖皮质激素,超出了替代皮质醇所需的剂量,因为糖皮质激素还有助于降低过多的雄激素水平。

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