進歩はいつ後退するのか？UniQure N.V.は、2025年11月にハンチントン病遺伝子療法AMT-130に対するFDAの予想外の逆転を受け、株価が75%も壊滅的に急落した。画期的治療薬指定と再生医療先進療法指定を受けていたにもかかわらず、同社はpre-BLAミーティングで、Enroll-HD自然史データベースからの外部コントロールに依存したI/II相データをFDAが承認に不十分とみなすことを知らされた。これは以前の規制ガイダンスに矛盾し、UniQureは2026年第1四半期の予定提案件折を余儀なくされ、即座に数十億ドルの時価総額を破壊し、短期収益予測を無効化した。
この規制逆転は、FDAの生物製剤評価研究センター（CBER）内のより広範な不安定性を反映しており、指導部の交代と哲学的シフトが遺伝子療法セクター全体にシステム的不確実性を生み出している。新CBER指導部、特にディレクターのVinay Prasadは、代理エンドポイントや外部コントロールに依存する加速経路よりも伝統的な証拠基準を好む。この政策の硬化は、バイオテクノロジー企業が以前の規制保証に基づいて追求した開発戦略を無効化し、画期的指定が革新的な試験デザインの受け入れを保証しなくなったことを示している。
財務的影響はUniQureの即時評価崩壊を超えて及ぶ。規制遅延の1年ごとに特許独占権が侵食される。AMT-130の特許は2035年に失効し、純現在価値を直接破壊する。分析によると、3年間の遅延は希少疾患療法の33-66%を非収益的にする可能性があり、UniQureは今、負の利益率と減少収益で運営しながら高額なランダム化比較試験の資金調達に直面している。同社の唯一の実行可能なヘッジは、規制哲学がより寛容である可能性のある欧州規制当局（EMA）または英国MHRAを通じた承認追求である。
このケースは遺伝子療法セクター全体に対する重要な警告として機能する：加速承認経路は縮小しており、外部コントロールを使用した単腕試験は厳格な精査に直面し、以前の規制合意の信頼性は低下している。投資家は今、バイオテク評価に大幅に高い規制リスクプレミアムを織り込まなければならない。特に単一資産と新規試験方法論に依存する企業に対して。UniQureの経験は、バイオテクノロジー投資において、科学的イノベーションだけでなく規制の予測可能性が商業的実行可能性を決定することを確認する。
