押し目買い銘柄：PTCTPTC Therapeutics, Inc. はバイオ医薬品会社で、希少疾患を持つ患者向けの医薬品の発見、開発、商品化に注力しています。
同社のポートフォリオパイプラインには、臨床、前臨床、研究・発見段階を含むさまざまな開発段階の市販製品および製品候補が含まれており、希少疾患など複数の治療分野の治療法の開発に焦点を当てています。
同社は、欧州経済地域と米国でデュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療にトランスラーナとエムフラザを提供し、ブラジルとロシアではナンセンス変異型デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療に使用している。
ラテンアメリカとカリブ海諸国で希少疾患の治療用にテグセディとウェイリブラを商品化。
ブラジルで成人および生後2か月以上の小児を対象とした脊髄性筋萎縮症の治療薬としてエブリスディを販売しています。
同社のスプライシング プラットフォームには、ハンチントン病の治療のために開発されている PTC518 が含まれています。
バチキノンやウトレロキサスタットなどの bio-e プラットフォーム。
セピアプテリンを含む代謝プラットフォーム。
フリードライヒ運動失調症を対象とした資産を含む遺伝子治療プラットフォーム。
ウネスブリンなどの腫瘍学プラットフォーム。 などのマルチプラットフォーム。
PTC Therapeutics, Inc. は、F. Hoffman-La Roche Ltd および Hoffman-La Roche Inc.、
さらには脊髄性筋萎縮症財団と協力して、再生医療における創薬および開発研究を推進しています。
PTC Therapeutics, Inc. は 1998 年に設立され、ニュージャージー州サウス プレーンフィールドに本社を置いています。
